Post by abdullah1110 on Aug 5, 2023 1:01:49 GMT -5
质体等载体内时，在全身给药后可以有效地保护RNA免受核酸酶的攻击40，从而提高其寿命。最近开发的药物 inclisiran 证明了基于 RNA 的药物的长效作用。该药物是一种合成 siRNA，菌蛋白酶/kexin 9 型 (PCSK9) mRNA。值得注意的是，仅注射一次 inclisiran 的沉默效果即可持续六个月以上41与几天内有效性减半的小分子药物相比，可以显着增加给药间隔，并可
能降低毒性。 对罕见疾病有用 制药公司通常不愿意生产治疗Telegram 用户号码列表非常罕见疾病的新药，因为潜在利润无法保证投资。然而，就基于RNA的药物而言，一旦RNA的化学性质及其递送系统得到优化，开发这些药物用于新疾病的新变体的成本就会大大降低。其中一个重要的例子是最近开发的一种剪接调节反义 RNA 药物，旨在治疗患有罕见遗传病的
单个患者42，这是使用其他技术不可能实现的。由于与这种反义药物开发相关的技术已经非常成熟，因此由于工艺流程和开发成本的减少，有可能开发出这种前所未有的疗法。 无遗传毒性风险 与 DNA 疗法相比，RNA 疗法也没有显着的遗传毒性作用。在基于 DNA 的疗法中，使用病毒载体将 DNA 分子递送至细胞，该载体有可能整合到